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骨髓纖維化的病人造血干細胞移植

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醫生主講實錄

多發骨髓纖維化的治療主要是支持治療,包括輸血,血小板增多,可以給予羥基脲?,低危、無癥狀的患者可以觀察不予治療。前期的試驗中,中危和高危骨髓纖維化患者,隨機有兩種藥兩日每日兩次,和安慰劑兩組,最終終點用ct和mri評估治療24周后,脾臟體積縮小,大于等于35%的患者比例,最終達到這一療效終點的患者比率為41.9%

其它藥物如干擾素,克拉屈濱、白消安等,主要常用于控制白細胞增多,血小板增多或臟器腫大,應用時應注意毒性,強烈化療可以用于誘發疾病的緩解,而且并不能獲得血液學的緩解,不能改變疾病的過程。

新的治療骨髓纖維化的藥品正在研究中,包括法尼基轉移酶抑制劑,血管內皮生長因子抑制劑等等,在骨髓纖維化的患者中,干細胞移植是原發性骨髓纖維化的根治性治療的手段,有移植后獲得持久緩解的報道,所以說一年死亡率為30%,非清髓性移植可能降低早期死亡率,從而提高總體療效。

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