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基因治療運動神經元病

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醫生主講實錄

科學家們研究運動神經元疾病,神經細胞的遺傳原因和功能改變,發現一種新的機制,可以為這種疾病的最常見形式帶來新的治療方法。

該研究小組研究一種特定的基因的突變,這種突變導致DNA片段在細胞中莫名其妙的自我復制,他們找到一種方法來防止攜帶這些復制序列的RNA離開細胞核,進入周圍的細胞質,在那里導致細胞死亡,這些信息并將其帶到細胞中,帶到細胞和周圍細胞質的蛋白質工程。

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