龐貝病一般指糖原貯積病Ⅱ型，目前干細(xì)胞移植一般不能治療糖原貯積病Ⅱ型。
干細(xì)胞移植是通過利用由自體或異體采集的組織細(xì)胞，經(jīng)實(shí)驗(yàn)室分離、培養(yǎng)后，將增殖的干細(xì)胞注入回人體內(nèi)，通過多功能活化細(xì)胞自我靶向性功能準(zhǔn)確到達(dá)相應(yīng)的受損器官和組織，以達(dá)到修復(fù)衰老、病變的細(xì)胞，重建功能正常細(xì)胞和組織的目的。
糖原貯積病Ⅱ型屬常染色體隱性遺傳，也可散發(fā)，由酸性麥芽糖酶缺乏而引起糖原在溶酶體內(nèi)沉積、溶酶體增生、破壞，甚至釋放不正常的溶酶體酶而致一系列的血細(xì)胞結(jié)構(gòu)破壞。
根據(jù)發(fā)病年齡、器官受累程度和疾病進(jìn)程，糖原貯積病Ⅱ型分為嬰兒型和晚發(fā)型兩種類型。表現(xiàn)主要是運(yùn)動(dòng)障礙，以四肢肌無力、肌萎縮假性肥大等肌病表現(xiàn)多見，早期及時(shí)準(zhǔn)確診斷可使患者在發(fā)病初期獲得具有針對(duì)性的治療和護(hù)理。值得注意的是，目前沒有研究表明干細(xì)胞移植能治療糖原貯積病Ⅱ型。
